Svolta contro tumori e malattie autoimmuni: la nuova tecnica del MIT che riprogramma le difese nel corpo e abbatte i costi delle cure

Oggi curare alcuni tumori del sangue con le terapie cellulari più avanzate  richiede settimane di attesa che molti malati non hanno e comunque spesso non è efficace. Un gruppo di ingegneri del Massachusetts Institute of Technology (MIT) ha però trovato il modo di saltare del tutto i passaggi in laboratorio, istruendo le difese immunitarie a distruggere le cellule malate direttamente dentro l’organismo.

La ricerca, pubblicata sulla rivista scientifica Nature Biotechnology e guidata da Daniel Anderson e Robert Langer insieme a Yuang Chen, Julia Monkovic e Haseeb Mughal, promette di trasformare cure oggi elitarie e proibitive in semplici iniezioni alla portata degli ospedali pubblici.

Il collo di bottiglia delle terapie attuali

Negli ultimi dieci anni la medicina ha fatto passi da gigante grazie alle cosiddette cellule CAR-T. Si tratta di linfociti T (un tipo di globuli bianchi) che vengono dotati di una sorta di “antenna”, chiamata recettore chimerico, capace di riconoscere e aggredire i tumori del sangue come leucemie, linfomi e mielomi.

Il problema di queste terapie è che sono estremamente complesse: per curare una singola persona bisogna seguire una procedura artigianale lentissima:

• prelevare il sangue dal paziente in ospedale;
• spedire il campione in laboratori altamente specializzati, spesso all’estero;
• isolare i linfociti T, modificarli geneticamente e farli moltiplicare;
• riportare le cellule in ospedale e infonderle di nuovo nel malato.

Tutta questa procedura è lenta e costosa. Come se non bastasse, le cellule CAR-T hanno un limite biologico: non funzionano bene quando il tumore o la malattia colpisce gli stessi linfociti T. In quel caso, infatti, le cellule modificate finiscono per attaccarsi e distruggersi tra loro prima ancora di fare effetto.

La soluzione del MIT: usare le cellule “natural killer” dentro il corpo

Per superare questo cortocircuito, gli scienziati hanno spostato l’attenzione su un’altra squadra di difesa del nostro organismo: le cellule linfociti natural killer (NK), ovvero “assassine naturali”. A differenza dei linfociti T, queste cellule possono dare la caccia ai linfociti T malati senza il rischio di auto-eliminarsi.

Natural Killer cells

Finora, però, anche per modificare le cellule NK serviva lo stesso costoso passaggio in laboratorio. Il colpo di genio del team del MIT è stato spostare la “fabbrica” direttamente dentro il corpo del paziente (in vivo).

I ricercatori hanno costruito minuscole gocce di grasso, chiamate nanoparticelle lipidiche, e le hanno rivestite con frammenti di anticorpi che funzionano come un indirizzo postale: si legano solo alle cellule NK. Una volta agganciato il bersaglio, le nanoparticelle consegnano un filamento di RNA messaggero (mRNA) che contiene le istruzioni per costruire l’antenna cerca-tumori.

I risultati sui tumori e la riparazione del fegato

I test condotti sui topi hanno dato risposte nette. Una singola somministrazione di queste nanoparticelle è riuscita a riprogrammare circa l’80% delle cellule NK prese di mira.

Sul fronte oncologico, i ricercatori hanno messo alla prova la tecnica contro due forme molto aggressive:

• Melanoma avanzato: in tre topi su cinque il tumore è scomparso del tutto (remissione completa).
• Linfoma a cellule T: in topi dotati di un sistema immunitario simile a quello umano, cinque iniezioni hanno azzerato la massa tumorale, ottenendo gli stessi identici risultati delle costosissime terapie prodotte in laboratorio.

Ma il dato forse più sorprendente riguarda le malattie autoimmuni, quelle patologie in cui i linfociti T impazziscono e attaccano gli organi sani. Gli studiosi hanno testato il sistema sull’epatite autoimmune, dove le difese immunitarie distruggono il fegato.

È bastata una sola iniezione di nanoparticelle per spazzare via i linfociti ribelli e permettere al tessuto del fegato di guarire e rigenerarsi.

Cosa cambia  per i pazienti

Siamo ancora nella fase di sperimentazione animale e serviranno test rigorosi per confermare sicurezza ed efficacia sull’uomo. Tuttavia, la direzione tracciata dal MIT tocca il nervo scoperto della medicina moderna: la sostenibilità finanziaria.

Trasformare una terapia cellulare su misura, lunga e proibitiva, in una fiala pronta all’uso significa abbattere i costi di produzione industriali e rendere queste terapie accessibili a un pubblico molto più ampio. Inoltre, se il meccanismo verrà confermato sull’uomo, questa stessa piattaforma potrà essere adattata cambiando semplicemente il “codice” dell’mRNA per colpire malattie croniche devastanti e molto diffuse, come la sclerosi multipla e l’artrite reumatoide. Meno burocrazia di laboratorio, meno spese per gli ospedali e cure più rapide per chi non può aspettare.

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