La FDA approva il farmaco che raddoppia la speranza nel tumore al pancreas. Un grosso passo avanti per la Medicina

Il tumore al pancreas era sino ad ora una delle diagnosi più temute. I numeri della medicina ufficiale descrivono una realtà brutale: sette pazienti su otto muoiono entro cinque anni dalla scoperta della malattia, con molti che non superano neanche 12 mesi di sopravvivenza. Una tremenda malattia

La chemioterapia tradizionale è stata a lungo l’unica arma disponibile, ma dall’efficacia molto limitata e con ricadute sulla salute molto forti. Forse, però, come riporta il WSJ, qualcosa sta cambiando. L’agenzia americana del farmaco (FDA) ha approvato Rasonque, una terapia sviluppata da Revolution Medicines che colpisce direttamente al cuore il meccanismo biologico del tumore.

Una luce dopo anni di fallimenti contro una mutazione fatale.

All’origine della maggior parte dei tumori pancreatici c’è una mutazione genetica nota come RAS. Fin dagli anni ’80 i ricercatori sapevano che questo gene guidava la crescita incontrollata delle cellule maligne.

Il problema era la sua struttura: prima di tutto La proteina prodotta dal gene mutato appariva completamente liscia e piatta, per cui i farmaci tradizionali scivolavano via senza trovare un punto di aggancio per demolirla. Si pensava quindi che non esistesse nessun medicinale efficace per combatterla.

La svolta è arrivata grazie alla biologia sintetica e alla scoperta di una microscopica cavità nascosta nella proteina, su cui i ricercatori sono riusciti a costruire una vera e propria “colla molecolare”. La proteina inattaccabile è diventata, in qualche modo, vulnerabile.

Pancreas

I risultati clinici e il confronto con il passato

Negli studi avanzati, il nuovo farmaco ha esteso la sopravvivenza media oltre i 13 mesi, quasi raddoppiando il tempo concesso dalla sola chemioterapia nei pazienti in fase avanzata.

Non è una bacchetta magica, ma compra tempo prezioso

Il farmaco non è privo di pesanti effetti collaterali:  provoca forti eruzioni cutanee su viso e corpo e problemi gastrointestinali. L’ex senatore statunitense Ben Sasse, entrato nella sperimentazione, si è mostrato in pubblico con il volto segnato da chiazze rosse, pur confermando una netta riduzione della massa tumorale.

Per pazienti come Jay Williams, 58 anni, il valore della cura sta tutto nei fatti quotidiani. Dopo interventi chirurgici e chemio andati a vuoto, l’inizio della nuova terapia gli ha permesso di tornare a camminare un miglio al giorno e progettare di accompagnare il figlio all’altare.

Come sintetizzano gli oncolog,  la guarigione definitiva resta una sfida aperta, ma questo trattamento compra tempo di qualità dove prima c’era solo un rapido conto alla rovescia. In una malattia come questa prendere tempo è già una grande vittoria.

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