Pfizer: un ragazzo muore durante una terapia genica sperimentale, e il titolo cade

Le azioni di Pfizer sono scese martedì dopo che un ragazzo che riceveva una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne è morto durante la sperimentazione.

Secondo STAT News, Pfizer non ha ancora determinato esattamente cosa sia successo o come sia morto il ragazzo. Pfizer ha confermato che il ragazzo ha avuto un arresto cardiaco e, dopo questo evento, ha arrestato la raccolta dei dati, quindi la sperimentazione, sui pazienti nel suo studio randomizzato di fase 3 secondo L’articolo. Quindi, per il momento, l’azienda smetterà di somministrare la terapia genica ai pazienti che inizialmente avevano ricevuto un placebo, dopo un anno. Lo studio era nella fase incrociata in cui chi aveva ricevuto nelle fasi precedenti il vaccino riceveva la cura.

Pfizer dovrebbe annunciare i dati dello studio nelle prossime settimane.

Da notare che nel 1999 Jesse Gelsinger è stata la prima persona identificata pubblicamente come morta durante una sperimentazione clinica per la terapia genica – il che ha indotto la FDA a chiudere la ricerca genetica umana presso l’Istituto di Terapia Genica della Penn. Le terapie geniche hanno quindi anche loro dei potenziali contraccolpi.

Le azioni del gigante farmaceutico hanno subito un duro colpo alla notizia.

Eppure questa terapia genica sarebbe  utile per combattere una delle forme peggiori di distrofia muscolare: la sindrome di Duchenne è la malattia neuromuscolare ereditaria più comune e non presenta una predilezione per alcuna razza o gruppo etnico. Le mutazioni nel gene della distrofina portano alla progressiva degenerazione delle fibre muscolari e alla debolezza congenita.

Questa debolezza può presentarsi inizialmente con difficoltà di deambulazione, ma progredisce progressivamente a tal punto che i pazienti affetti non sono in grado di svolgere le attività della vita quotidiana e devono usare la sedia a rotelle. Le complicazioni cardiache e ortopediche sono comuni e il decesso avviene solitamente intorno ai vent’anni a causa della debolezza dei muscoli respiratori o della cardiomiopatia. La terapia quindi per questa malattia è estremamente importante.